美国FDA更新Camzyos（马伐卡坦）药品说明书，降低超声心动图监测要求并缩减禁忌证

2025年4月17日，美国新泽西州普林斯顿市——百时美施贵宝公司今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已更新Camzyos（通用名：马伐卡坦，规格为2.5毫克、5毫克、10毫克、15毫克胶囊）的美国处方信息。此次更新通过降低符合条件患者在维持治疗阶段的超声心动图监测频率，并缩减禁忌证以扩大患者适用范围，为患者和医生简化了治疗流程。Camzyos是美国FDA批准的首款且唯一一款心肌肌球蛋白抑制剂，用于治疗症状性纽约心脏协会（NYHA）Ⅱ-Ⅲ级梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者，以改善其功能储备及临床症状。

一、更新核心意义：强化安全性认知，优化治疗体验

百时美施贵宝公司心血管与免疫学商业化高级副总裁阿尔·雷巴（Al Reba）表示：“除已证实的疗效外，此次药品说明书的重大更新进一步印证了Camzyos可靠的安全性。凭借丰富的临床数据与真实世界数据支持——美国已有超过1.5万名患者处方使用该药物，Camzyos已重塑症状性梗阻性肥厚型心肌病的治疗格局，为患者带来深远的临床获益。通过降低超声心动图监测频率简化治疗流程，不仅能提升患者的治疗体验，还能为心脏科医生节省时间，使其有能力接诊更多患者。”

二、FDA批准的核心更新内容

此次说明书更新的核心调整围绕监测频率与禁忌证两大维度，均基于充分的临床证据，旨在平衡用药安全与治疗便利性。

1. 降低维持治疗阶段超声心动图监测频率

对于已进入维持治疗阶段（第12周及以后）、左心室射血分数（LVEF）≥55%，且瓦尔萨尔瓦动作左心室流出道（LVOT）压力阶差＜30 mmHg（或压力阶差≥30 mmHg但无需上调剂量）的患者，FDA将其强制超声心动图监测频率从每12周一次降至每6个月一次。这一调整大幅减少了患者的就医次数，降低了治疗过程中的时间与经济成本。

2. 缩减禁忌证，扩大患者适用范围

此次更新将Camzyos与中效CYP2C19抑制剂、强效CYP3A4抑制剂的联用从“禁忌证”调整为“药物相互作用”范畴。这一变化为医生提供了更灵活的处方空间，使更多符合条件的患者有机会使用该药物，同时说明书中补充了相应的剂量调整与监测建议，以保障用药安全。

三、更新依据：长期临床与真实世界数据支撑

FDA批准此次说明书更新，背后有充足的长期临床数据与真实世界证据支持，包括：Camzyos风险评估与缓解策略（REMS）项目的结果分析、三项单中心研究的真实世界应用经验，以及长达3.5年的持续临床数据——这些数据均一致印证了Camzyos稳定的安全性。

作为梗阻性肥厚型心肌病治疗领域的标准用药，Camzyos已被纳入欧洲心脏病学会（ESC）及美国心脏协会/美国心脏病学会/多学会（AHA/ACC/Multisociety）的临床指南，被推荐作为一线治疗后仍存在持续症状患者的治疗选择，其临床地位随着证据体系的不断完善而愈发稳固。

四、重要用药安全警示（基于更新后说明书）

更新后的Camzyos美国处方信息仍包含“心力衰竭风险”黑框警告，核心安全提示如下：

1. Camzyos可能降低左心室射血分数（LVEF），并可能因收缩功能障碍引发心力衰竭。

2. 用药前及用药期间必须通过超声心动图评估左心室射血分数（LVEF）；不建议左心室射血分数＜55%的患者启动Camzyos治疗。

3. 任意就诊时若发现左心室射血分数＜50%，或患者出现心力衰竭症状、临床状态恶化，需立即暂停使用Camzyos。

4. 与特定细胞色素P450抑制剂联用，或停用特定细胞色素P450诱导剂，可能增加收缩功能障碍相关心力衰竭的风险；因此，Camzyos仍禁忌与强效CYP2C19抑制剂、中效至强效CYP2C19诱导剂或中效至强效CYP3A4诱导剂联用。

5. 由于存在收缩功能障碍相关心力衰竭风险，Camzyos需通过名为“Camzyos REMS项目”的限制性风险评估与缓解策略计划获取。